生長激素是每個人體內都會分泌的激素之一,它是由人的下丘腦-垂體軸分泌,通過肝臟產生的生長因子IGF-1發揮效用,最終作用于骨骼生長板,從而促進人體生長。
生長激素最早應用是在20世紀50年代,科學家成功從人類腦垂體中提取得到生長激素,但這種生長激素產量少、價格高,易受供體病毒污染,造成患者繼發神經系統疾病,1985年已被禁止用于臨床。20世紀80年代,基因工程迅速發展,科學家借助基因工程技術,成功合成了人工合成生長激素。
浙江大學醫學院附屬第一醫院兒科主任王春林教授介紹:“我國在90年代開始在臨床上使用基因重組人生長激素,并迅速發展。從1998年國內仿制生產出第一支國產生長激素粉針劑,到2014年中國企業自主研發出全球第一支長效生長激素水針劑,可以說我國在生長激素藥物研發方面已經處于世界領先地位?!?
據了解,目前臨床上應用的基因重組人生長激素,是利用基因工程技術合成的生長激素,其化學結構與人體分泌的生長激素完全一致,生理、藥理作用也是一致的。在兒科領域,采用生長激素進行替代治療,可以明顯促進兒童的身高增長。同時,生長激素在生殖領域、燒傷領域及抗衰老領域也有著重要的作用。
“生長激素其實不單單有促進‘長個’的作用,它還對人體的糖代謝、脂代謝,免疫力等都有調節功能,甚至對一些臟器的生長發育等起到重要作用?!蓖醮毫种魅伪硎?,如果長期缺乏生長激素而不干預,不光會影響患兒的身高,還可能因為糖、脂代謝受到影響引起像非酒精性脂肪肝等疾病,甚至會增加成年后的心血管病風險。
雖然激素是人體生命活動必不可少的物質,但對于很多家長來說,“激素”讓人既愛又怕,愛它可以治孩子的疾病,又怕它會帶來不良反應。對此,王春林主任指出,從上世紀80年代開始,基因重組人生長激素已在全世界被廣泛應用了近60年,總體上安全性良好。不過藥物都會有不良反應,例如生長激素可能會引發一過性的血糖上升、甲狀腺功能減退等。
在國內,我國基因重組人生長激素獲批的適應癥已達到12個,包括應用于重度燒傷和罕見病的治療等,已逐步追趕上了國外應用生長激素的適應癥范圍,并持續快速發展。
為了追蹤重組人生長激素在上市應用后的有效性和安全性,國內外都建立了生長激素大型數據庫,通過積累大數據的方式長期跟蹤了解生長激素的安全性,包括國外的NCGS數據庫,KIGS數據庫,中國的CG數據庫等。其中NCGS數據庫和KIGS各自積累了20多年間多達6萬多例因各種病因使用生長激素的患兒數據,長達十多年的臨床監測和數據跟蹤積累。中華醫學會兒科分會內分泌遺傳代謝學組也于2012年建立了CG數據庫,迄今為止已收集了7萬余例患者數據。大量數據有力地證明了生長激素的安全和有效,在??漆t生指導下完全可以放心使用。
重組人生長激素至今已不斷迭代更新,從粉劑到水劑,從短效到長效,制劑越來越靈活,操作越來越便利,使得患者在得到安全有效治療的同時,也讓生活品質得到了進一步提升?!?/p>